Une réussite ouvrirait la voie à des thérapies géniques plus simples et plus précises que les techniques existantes.
Une nouvelle approche de la thérapie génique
C'est l'une des expériences les plus prometteuses de l'année : en Californie, le laboratoire Sangamo Therapeutics va tenter pour la première fois de traiter un malade en éditant, c'est-à-dire en modifiant son génome, directement dans son organisme. C'est une première, car les techniques d'édition génomique actuelles reposent sur la méthode dite CRISPR Cas9, qui passe par la modification de cellules en laboratoire, ensuite réinjectées dans le corps du malade.Le patient en question est un homme de 44 ans atteint du syndrome de Hunter, une maladie génétique incurable. Son foie ne sait pas dégrader certaines molécules complexes, ce qui provoque des infections, des troubles respiratoires, cardiaques et cérébraux. L'homme a déjà subi 26 opérations, sans grand succès. Sangamo Therapeutics propose une nouvelle approche, en injectant directement au patient par voie intraveineuse un virus d'édition génique. La perfusion a eu lieu lundi 4 décembre et a duré trois heures.
Une thérapie risquée
Baptisée SB-913, cette thérapie expérimentale permet de couper l'ADN des cellules concernées du foie à un endroit précis et d'y insérer le gène correct, afin que l'organe commence à synthétiser la protéine manquante. A titre de comparaison, selon Sangamo, si CRISPR Cas9 était un tir au fusil à pompe, SB-913 serait un tir au fusil de précision : 1 % seulement des cellules du foie seraient ciblées par la thérapie génique, ce qui devrait en limiter les risques.L'insertion de gènes dans l'ADN d'un malade est en effet hautement périlleuse. Plusieurs volontaires y ont trouvé la mort. L'édition génomique a le défaut d'affecter d'autres gènes, ce qui provoque souvent des cancers. Si la tentative de Sangamo réussit, elle ne guérira pas le malade, mais stoppera la progression de la maladie de Hunter. Le laboratoire espère ensuite tester sa méthode sur des enfants atteints du même syndrome, avant de l'élargir à d'autres pathologies d'origine génétique, comme l'hémophilie de type B.
